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Esiti a 2 anni di Ranibizumab rispetto alla terapia laser per il trattamento di neonati di peso molto basso con retinopatia del prematuro: studio di estensione RAINBOW

L'iniezione intravitreale di inibitori del fattore di crescita endoteliale vascolare ( VEGF ) è sempre più utilizzata per trattare la retinopatia del prematuro ( ROP ) in assenza di prove sull'efficacia o sulla sicurezza a lungo termine.

In una analisi provvisoria prespecificata dello studio di estensione RAINBOW, sono stati valutati prospetticamente gli esiti all'età di 2 anni.

RAINBOW è uno studio randomizzato in aperto che ha confrontato Ranibizumab ( Lucentis ) intravitreale a dosi di 0.1 mg e 0.2 mg con la terapia laser per il trattamento della retinopatia del prematuro nei neonati di peso alla nascita molto basso ( inferiore a 1.500 g ).

Le famiglie dei 201 bambini che hanno completato lo studio principale RAINBOW sono state contattate per il consenso a partecipare allo studio di estensione, che ha valutato gli esiti del trattamento in modo prospettico fino ai 5 anni di età.

All'età di 20-28 mesi corretta per la prematurità, i partecipanti hanno avuto valutazioni oftalmiche, dello sviluppo e della salute.

L'esito primario era l'assenza di anomalie oculari strutturali; gli esiti secondari includevano la qualità di vita correlata alla vista ( riportata dai genitori utilizzando il Children's Visual Function Questionnaire ), lo sviluppo ( valutato con le Mullen Scales of Early Learning ), la funzione motoria e lo stato di salute.
Sono stati registrati eventi avversi gravi e non-oculari determinati dallo sperimentatore e altri eventi avversi.

Tra il 2016 e il 2018, 180 bambini sono stati arruolati nello studio di estensione RAINBOW e 153 ( 85% ) sono stati valutati a 20-28 mesi di età.
Nessun bambino ha sviluppato nuove anomalie strutturali oculari.
Anomalie strutturali erano presenti in 1 dei 56 bambini ( 2% ) nel gruppo Ranibizumab 0.2 mg, in 1 di 51 bambini ( 2% ) nel gruppo 0.1 mg e in 4 dei 44 bambini ( 9% ) nel gruppo laser terapeutico.

L'odds ratio ( OR ) di nessuna anomalia strutturale è stato pari a 5.68 ( P=0.10 ) per Ranibizumab 0.2 mg rispetto alla terapia laser, 4.82 ( P=0.14 ) per Ranibizumab 0.1 mg rispetto alla terapia laser e 1.21 ( P=0.90 ) per Ranibizumab 0.2 mg vs 0.1 mg.

La miopia elevata ( -5 diottrie o peggiore ) è stata meno frequente dopo 0.2 mg di Ranibizumab ( 5 su 110 occhi, 5% ) rispetto alla terapia laser ( 16 su 82, 20%; OR, 0.19, P=0.012 ).

I punteggi compositi relativi alla qualità di vita relativi alla vista sono sembrati più elevati nel gruppo Ranibizumab 0.2 mg ( media 84 ) rispetto alla terapia laser ( 77, P=0.063 ).
I punteggi T di Mullen Scales per la ricezione visiva, il linguaggio ricettivo ed espressivo sono stati distribuiti in modo simile tra i tre gruppi di studio e ci sono state proporzioni simili di bambini con problemi motori e uditivi tra i gruppi di trattamento.

Le proporzioni di neonati con sintomi respiratori e punteggi Z di altezza in piedi, peso e circonferenza della testa sono risultate distribuite in modo simile nei gruppi di trattamento.

Non si sono verificati eventi avversi considerati dallo sperimentatore correlati all'intervento dello studio.

Gli esiti a 2 anni dopo Ranibizumab 0.2 mg per il trattamento della retinopatia del prematuro hanno confermato gli esiti oculari dello studio RAINBOW originale, e hanno mostrato una miopia elevata ridotta, con una qualità di vita correlata alla vista possibilmente migliore.
Questo trattamento non è sembrato influenzare lo sviluppo non-oculare del bambino. ( Xagena2021 )

Marlow N et al, Lancet Child & Adolescent Health 2021; 5: 698-707

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